北京日报讯（记者 赵语涵）未来科学城医药创新再传喜讯。记者昨天获悉，国家药监局药品审评中心官网公示，由北京脑科学与类脑研究所罗敏敏研究员带队研发，并通过健达九州（北京）生物科技有限公司转化的1类创新药GA002注射液，正式获得临床试验默示许可。这一创新药拟用于治疗病灶明确、现有药物难以控制的局灶性难治性癫痫，是基于化学遗传学的创新基因治疗药物。
癫痫是一类由脑神经元异常、过度同步放电引发的慢性神经系统疾病，可表现为反复发作的抽搐、意识障碍、感觉异常或行为异常等症状。根据病灶分布不同，癫痫可呈现局灶性或广泛性发作，严重发作不仅会造成直接或间接的身体伤害，还可能伴随焦虑、抑郁、头痛等精神和神经系统并发症。
据既有研究资料，我国癫痫患者总数约1000万人，全球患者规模约为我国的5倍，其中约30%的患者属于药物难以控制的重症或难治性癫痫。现阶段，对于药物无法控制且病灶明确的局灶性重度癫痫，临床通常会考虑外科手术等治疗手段。然而，外科手术存在适应证受限、潜在功能损伤风险等问题，临床上仍迫切需要更加精准、长效且安全的新型治疗方案。
此次获批临床的GA002注射液是面向难治性癫痫的精准基因治疗新药。该药以重组腺相关病毒（rAAV）为载体，将人工设计的抑制性G蛋白偶联受体递送至癫痫病灶区的目标神经元，并通过配套小分子配体实现对异常兴奋神经元活性的选择性抑制，从而降低癫痫样异常放电。前期的研究者发起临床（IIT）数据初步显示，该疗法可以有效控制癫痫发作。
与传统抗癫痫药物主要通过全身给药发挥作用不同，GA002注射液强调“病灶定位、细胞靶向、功能可控”的治疗思路：一方面，通过rAAV载体实现对病灶区靶细胞的精准递送；另一方面，通过化学遗传学受体-配体系统对异常神经元活动进行可调控抑制。该技术有望在控制癫痫发作的同时，减少非靶组织影响，降低认知功能损伤等不良反应风险。
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